Θεραπευτική αντιμετώπιση

Όπως δηλώνει και η λέξη, η προφυλακτική θεραπεία στοχεύει στην πρόληψη των αιμορραγικών επεισοδίων, δηλαδή στην αποτροπή των αιμορραγιών μέσω της μακροπρόθεσμης διατήρησης ικανοποιητικών επιπέδων του παράγοντα πήξης στο αίμα. Αυτή επιτυγχάνεται με την τακτική ενδοφλέβια χορήγηση της αγωγής που περιέχει τον παράγοντα, σύμφωνα με τις οδηγίες του θεράποντος ιατρού.

Εναλλακτικά, η προφυλακτική θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει την υποδόρια χορήγηση μορίου, το οποίο μιμείται τη δράση του παράγοντα VIII.

Μια σημαντική επιπλοκή της θεραπείας υποκατάστασης είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των παραγόντων πήξης που χορηγούνται με τη θεραπεία. Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσει ο οργανισμός απέναντι στους παράγοντες πήξης που χορηγούνται με τη θεραπεία. Με τον τρόπο αυτό, ο οργανισμός "καταπολεμά" τον παράγοντα που λαμβάνει μέσω της ενδοφλέβιας αγωγής (παράγοντα VIII ή IX), διότι τον αναγνωρίζει ως "εισβολέα" και αναπτύσσει αντισώματα για να τον "αδρανοποιήσει".

Οι αναστολείς έναντι του παράγοντα VIII είναι οι πιο συχνοί και εμφανίζονται στο ένα τρίτο περίπου των ατόμων με βαριά αιμορροφιλία Α και σε περίπου 1 στα 50 άτομα με ήπια ή μέσης βαρύτητας αιμορροφιλία Α.

Τυπικά, αναπτύσσονται στην παιδική ηλικία στα άτομα με βαριά αιμορροφιλία Α και αργότερα στη ζωή σε ηπιότερες καταστάσεις. Οι αναστολείς καταστρέφουν τόσο τον παράγοντα πήξης που χορηγείται με τη θεραπεία όσο και οποιονδήποτε παράγοντα πήξης υπάρχει ήδη στο σώμα.

Αυτό αποτελεί μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας, γιατί αν για παράδειγμα ένα άτομο με αιμορροφιλία Α αναπτύξει αναστολέα έναντι του παράγοντα VIII, οι αναστολείς θα "αδρανοποιήσουν" τη συνολική ποσότητα του παράγοντα VIII που υπάρχει στο σώμα και κατά συνέπεια, η αποτελεσματικότητα της θεραπείας μειώνεται.

Άρα, δεν υπάρχουν θετικά νέα για τα άτομα με αναστολείς;

Και βέβαια υπάρχουν! Σε περίπου δύο τρίτα των περιπτώσεων, ο αναστολέας εξαφανίζεται από μόνος του ή με την εφαρμογή μιας θεραπείας που είναι γνωστή ως θεραπεία ανοσοανοχής (ITT) ή επαγωγή ανοσοανοχής (ITI). Σε περιπτώσεις βαριάς αιμορροφιλίας Α με επιμονή αναστολέων, σε μια προσπάθεια ελέγχου της αιμορραγίας χορηγούνται παράγοντες παράκαμψης, οι οποίοι περιέχουν άλλους παράγοντες που μπορούν να διεγείρουν το σχηματισμό ενός θρόμβου και να σταματήσουν την αιμορραγία.

Εναλλακτικά, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α με αναστολείς έναντι του παράγοντα VIII μπορούν να λάβουν υποδόρια θεραπεία προφύλαξης με μόριο το οποίο μιμείται τη δράση του παράγοντα VIII.